La ataxia de Friedreich (FRDA) es una enfermedad hereditaria y crónica para la que, en la actualidad, no existe un tratamiento realmente eficaz. Por este motivo, encontrar nuevas dianas terapéuticas que ayuden a mejorar las opciones disponibles supone un avance muy importante para los pacientes. Este proyecto busca dar un paso más hacia el desarrollo de un posible tratamiento para esta enfermedad rara, evaluando el compuesto en estudios preclínicos y analizando los mecanismos bioquímicos que explican su efecto, así como la vía molecular a través de la cual actúa.

Este compuesto presenta una ventaja clave: se trata de dos fármacos reposicionados, es decir, medicamentos que ya se han utilizado previamente para tratar otras enfermedades. Esto permite acelerar considerablemente el proceso de desarrollo, reducir los costes y disminuir los riesgos, ya que se parte de compuestos que ya han sido probados en personas y que, en muchos casos, han demostrado ser seguros y bien tolerados.

Además, este proyecto presenta un potencial impacto más allá de la propia ataxia de Friedreich. La investigación desarrollada también podría tener aplicación en personas con afectación cardiaca, contribuyendo al desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas en el ámbito cardiovascular y pudiendo beneficiar así a un colectivo más amplio de pacientes. Este aspecto resulta especialmente relevante, ya que los problemas cardíacos constituyen una de las complicaciones más frecuentes y graves asociadas a la ataxia de Friedreich.

Esta campaña, entre otros, ha contado con el apoyo del Ayuntamiento de Lezuza (Albacete) que organizó su tradicional Gala Benéfica de Navidad 2025 a favor de esta causa. Cada aportación es un paso hacia más investigación, más opciones y más esperanza para las personas con ataxia de Friedreich y permitirá avanzar en nuevas soluciones para la afectación cardiaca.

ASVAH es una entidad sin ánimo de lucro constituida en el año 2022, que tiene como fin la defensa de los derechos de las personas afectadas de ATAXIA y sus familias. Ayudar a que tengan acceso a la información Sociosanitaria de su entorno, sensibilizar al resto de la sociedad sobre la problemática que acarrea esta enfermedad, y ofrecer apoyo psicológico a los familiares y a las personas afectadas por ATAXIA. Además, está integrada en la Federación de Asociaciones de personas con discapacidad física y orgánica de la provincia de Valencia, COCEMFE Valencia y a la Federación de Ataxias de España, FEDAES.

AlSVAH, tiene como misión proporcionar información de los avances médicos y técnicos logrados en el ámbito de las ATAXIAS; dar a conocer los distintos tipos de ATAXIA, así como los problemas inherentes a su padecimiento, con el fin de conseguir una mayor aceptación social de las personas afectadas. Su finalidad también es desarrollar acciones que promuevan la supresión de barreras arquitectónicas; y desarrollar programas de Intervención Social para mejorar la calidad de vida de las personas afectadas de ATAXIA.

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Duración: Anual 2026