{"id":52775,"date":"2026-07-29T08:03:29","date_gmt":"2026-07-29T06:03:29","guid":{"rendered":"https:\/\/www.incliva.es\/un-estudio-de-incliva-y-la-uv-confirma-la-medicina-de-precision-como-tratamiento-contra-la-distrofia-miotonica-tipo-1\/"},"modified":"2026-07-29T08:03:43","modified_gmt":"2026-07-29T06:03:43","slug":"un-estudio-de-incliva-y-la-uv-confirma-la-medicina-de-precision-como-tratamiento-contra-la-distrofia-miotonica-tipo-1","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.incliva.es\/en\/un-estudio-de-incliva-y-la-uv-confirma-la-medicina-de-precision-como-tratamiento-contra-la-distrofia-miotonica-tipo-1\/","title":{"rendered":"Un estudio de INCLIVA y la UV confirma la medicina de precisi\u00f3n como tratamiento contra la distrofia miot\u00f3nica tipo 1"},"content":{"rendered":"<div class=\"fusion-fullwidth fullwidth-box fusion-builder-row-1 fusion-flex-container nonhundred-percent-fullwidth non-hundred-percent-height-scrolling\" style=\"background-color: rgba(255,255,255,0);background-position: center center;background-repeat: no-repeat;border-width: 0px 0px 0px 0px;border-color:#e2e2e2;border-style:solid;\" ><div class=\"fusion-builder-row fusion-row fusion-flex-align-items-flex-start\" style=\"max-width:1248px;margin-left: calc(-4% \/ 2 );margin-right: calc(-4% \/ 2 );\"><div class=\"fusion-layout-column fusion_builder_column fusion-builder-column-0 fusion_builder_column_1_1 1_1 fusion-flex-column\"><div class=\"fusion-column-wrapper fusion-flex-justify-content-flex-start fusion-content-layout-column\" style=\"background-position:left top;background-repeat:no-repeat;-webkit-background-size:cover;-moz-background-size:cover;-o-background-size:cover;background-size:cover;padding: 0px 0px 0px 0px;\"><style type=\"text\/css\">@media only screen and (max-width:1532px) {.fusion-title.fusion-title-1{margin-top:10px!important;margin-bottom:15px!important;}}@media only screen and (max-width:640px) {.fusion-title.fusion-title-1{margin-top:10px!important;margin-bottom:10px!important;}}<\/style><div class=\"fusion-title title fusion-title-1 fusion-sep-none fusion-title-text fusion-title-size-four\" style=\"margin-top:10px;margin-bottom:15px;\"><h4 class=\"title-heading-left\" style=\"margin:0;\"><ul>\n<li>El equipo cient\u00edfico constata esta enfermedad rara como un trastorno multisist\u00e9mico complejo que incluso presenta caracter\u00edsticas asociadas al envejecimiento acelerado<\/li>\n<\/ul><\/h4><\/div><div ><span class=\" fusion-imageframe imageframe-none imageframe-1 hover-type-none\" style=\"margin-bottom:20PX;\"><img width=\"1920\" height=\"1080\" title=\"\u00c1. Natividad, A. L\u00f3pez y Y. 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En el trabajo, publicado en la revista <em>Drug Discovery Today<\/em>, se destaca la necesidad de dirigir la investigaci\u00f3n sobre esta enfermedad gen\u00e9tica rara hacia una medicina de precisi\u00f3n tras constatarla como un trastorno multisist\u00e9mico complejo.<\/p>\n<p>Uno de los pilares de esta revisi\u00f3n cient\u00edfica ha sido constatar que la DM1 ya no puede considerarse \u00fanicamente una enfermedad muscular, sino un trastorno multisist\u00e9mico complejo -da\u00f1a tanto a los m\u00fasculos como al sistema nervioso, el aparato digestivo y el coraz\u00f3n- que incluso presenta caracter\u00edsticas asociadas al envejecimiento acelerado.<\/p>\n<p>En este contexto, el estudio concluye que el futuro del \u00e9xito de los tratamientos pasa de manera indispensable por la implantaci\u00f3n de una medicina de precisi\u00f3n, orientada a adaptar las terapias a las particularidades moleculares y cl\u00ednicas de cada paciente para asegurar beneficios estables y duraderos en el tiempo.<\/p>\n<p>\u201cActualmente no existe ning\u00fan tratamiento aprobado que sea capaz de modificar el curso de la enfermedad y su car\u00e1cter multisist\u00e9mico dificulta enormemente el desarrollo de terapias integrales\u201d, explica el equipo investigador. Adem\u00e1s, la patolog\u00eda presenta el fen\u00f3meno de anticipaci\u00f3n gen\u00e9tica, lo que significa que tiende a transmitirse a las siguientes generaciones con una aparici\u00f3n m\u00e1s temprana y con mayor gravedad.<\/p>\n<p>Para dar respuesta a esta situaci\u00f3n, la revisi\u00f3n bibliogr\u00e1fica sistem\u00e1tica de la literatura cient\u00edfica llevada a cabo por el equipo valenciano ofrece una actualizaci\u00f3n exhaustiva del mapa de f\u00e1rmacos (<em>pipeline<\/em>) precl\u00ednicos y cl\u00ednicos desarrollados en los \u00faltimos a\u00f1os en todo el mundo y clasifica los compuestos terap\u00e9uticos actuales seg\u00fan sus mecanismos de acci\u00f3n y fases de desarrollo.<\/p>\n<p>Los resultados revelan una r\u00e1pida aceleraci\u00f3n del campo con estrategias moleculares muy diversas que se encuentran cada vez m\u00e1s cerca de modificar el curso de la enfermedad.<\/p>\n<p>Sin embargo, el mismo estudio advierte a su vez que todav\u00eda se deben salvar retos fundamentales: la gran heterogeneidad cl\u00ednica de los pacientes, la necesidad de biomarcadores m\u00e1s sensibles y el dise\u00f1o de sistemas de administraci\u00f3n eficientes capaces de llegar a tejidos cr\u00edticos como el sistema nervioso central.<\/p>\n<p>Firman la revisi\u00f3n cient\u00edfica los investigadores del <a href=\"https:\/\/incliva.portalinvestigacion.com\/grupos\/301\">Grupo de Investigaci\u00f3n en Gen\u00f3mica Traslacional Humana de INCLIVA<\/a>-Universitat de Val\u00e8ncia (BIOTECMED) Yasmine Ferchichi y \u00c0ngela Natividad; el profesor del Departamento de Gen\u00e9tica de la UV e investigador principal del art\u00edculo, Arturo L\u00f3pez-Castel; y el catedr\u00e1tico de la UV Rub\u00e9n Artero, director del citado Grupo de Investigaci\u00f3n. Todos ellos est\u00e1n vinculados al Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) del Instituto de Salud Carlos III.<\/p>\n<p>El trabajo se ha llevado a cabo en el marco de la Red Europea de Doctorado ENTRY-DM (European Training Network on Myotonic Dystrophy), financiada por la Uni\u00f3n Europea en virtud del acuerdo de subvenci\u00f3n n.\u00ba 101169266 (Acciones Marie Sk\u0142odowska-Curie). Asimismo, la investigaci\u00f3n ha contado con el apoyo continuado de la Generalitat Valenciana a trav\u00e9s del proyecto de investigaci\u00f3n CIPROM\/2023\/22, concedido al profesor Rub\u00e9n Artero.<\/p>\n<p>Referencia del art\u00edculo:<\/p>\n<p>Ferchichi, Y.; Natividad, \u00c0.; Artero, R., y L\u00f3pez-Castel, A. (2026). \u201cThe myotonic dystrophy type 1 drug development pipeline: 2026 Edition\u201d. Drug Discovery Today, 31(4), 104706. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1016\/j.drudis.2026.104706\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/j.drudis.2026.104706<\/a><\/p>\n<\/div><\/div><\/div><style type=\"text\/css\">.fusion-body .fusion-builder-column-0{width:100% !important;margin-top : 0px;margin-bottom : 0px;}.fusion-builder-column-0 > .fusion-column-wrapper {padding-top : 0px !important;padding-right : 0px !important;margin-right : 1.92%;padding-bottom : 0px !important;padding-left : 0px !important;margin-left : 1.92%;}@media only screen and (max-width:1532px) {.fusion-body .fusion-builder-column-0{width:100% !important;}.fusion-builder-column-0 > .fusion-column-wrapper {margin-right : 1.92%;margin-left : 1.92%;}}@media only screen and (max-width:640px) {.fusion-body .fusion-builder-column-0{width:100% !important;}.fusion-builder-column-0 > .fusion-column-wrapper {margin-right : 1.92%;margin-left : 1.92%;}}<\/style><\/div><style type=\"text\/css\">.fusion-body .fusion-flex-container.fusion-builder-row-1{ padding-top : 0px;margin-top : 0px;padding-right : 0px;padding-bottom : 0px;margin-bottom : 0px;padding-left : 0px;}<\/style><\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"","protected":false},"author":10,"featured_media":52776,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[189],"tags":[],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/52775"}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/10"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=52775"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/www.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/52775\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":52779,"href":"https:\/\/www.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/52775\/revisions\/52779"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media\/52776"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=52775"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=52775"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=52775"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}